Un equipo de científicos de la Universidad de Ciencias Médicas de Arkansas (EE.UU.), encabezado por la investigadora Sue Griffin, ha anunciado un descubrimiento revolucionario en la batalla contra el Alzheimer.
Se trata del fármaco CBA2, una prometedora herramienta en la prevención de esta enfermedad neurodegenerativa, particularmente en individuos portadores del gen de riesgo APOE ε4.
El gen APOE ε4, considerado un marcador de alto riesgo para el Alzheimer, está presente en el 50 al 65 % de los casos diagnosticados.
Esta variante genética, heredada de uno o ambos padres, aumenta significativamente las probabilidades de desarrollar la enfermedad, con una incidencia aún mayor en aquellos que heredan dos copias.
Los estudios previos liderados por Griffin revelaron cómo el gen APOE ε4 interrumpe el proceso de autofagia lisosomal en las células cerebrales, contribuyendo así a la formación de placas y ovillos característicos del Alzheimer.
Este hallazgo, considerado uno de los más impactantes en la carrera científica de Griffin, proporcionó una nueva dirección en la investigación del Alzheimer.
En contraste con enfoques terapéuticos anteriores centrados en la eliminación de placas y ovillos, el equipo de Griffin adoptó una estrategia preventiva dirigida a la supresión del gen de riesgo.
Este cambio de paradigma abre nuevas posibilidades para intervenir antes de que se manifiesten los síntomas de la enfermedad, cuando aún se conserva una cantidad significativa de neuronas responsables de la memoria y el razonamiento.
El proceso de descubrimiento del fármaco candidato CBA2 involucró técnicas avanzadas de bioinformática y modelado computacional para identificar el sitio farmacológico en la proteína ApoE4.
Meenakshisundaram Balasubramaniam, coautor del estudio, realizó un análisis de cerca de 800.000 compuestos en solo dos días, cuyos resultados fueron validados tanto 'in vitro' como 'in vivo'.
El equipo planea continuar con investigaciones preclínicas a mayor escala sobre el CBA2, así como explorar otras opciones terapéuticas.
El objetivo final es proporcionar a las personas portadoras de uno o dos alelos de APOE ε4 un medicamento que puedan tomar regularmente a lo largo de sus vidas, reduciendo significativamente su riesgo de desarrollar Alzheimer.
Estos hallazgos fueron publicados recientemente en Communications Biology, brindando una nueva esperanza en la lucha contra esta devastadora enfermedad neurodegenerativa.
