Una terapia genética podría curar una devastadora epilepsia infantil
Investigadores de la UCL han desarrollado una nueva terapia genética para curar una forma devastadora de epilepsia infantil, que según un nuevo estudio puede reducir significativamente las convulsiones en ratones.
El trabajo, publicado en 'Brain', buscaba encontrar una alternativa a la cirugía para niños con displasia cortical focal.
La displasia cortical focal es causada por áreas del cerebro que se han desarrollado anormalmente y se encuentra entre las causas más comunes de epilepsia resistente a los medicamentos en los niños. Ocurre con frecuencia en los lóbulos frontales, que son importantes para la planificación y la toma de decisiones. La epilepsia en la displasia cortical focal se asocia con comorbilidades, incluidas dificultades de aprendizaje.
Aunque la cirugía para extirpar la malformación cerebral afectada es eficaz, su uso está muy limitado por el riesgo de déficit neurológico permanente y no siempre da como resultado la ausencia de convulsiones.
Los canales de potasio controlan el movimiento de los iones de potasio dentro y fuera de las células. Cuando hay una sobreexpresión de un canal de potasio, significa que hay una mayor regulación, lo que resulta en la disminución de la actividad de las células y, a su vez, en el cese de las convulsiones.
«Es muy emocionante ver que esta nueva terapia génica podría usarse como una alternativa eficaz a la cirugía en pacientes con displasia cortical focal», señala Gabriele Lignani, autor del estudio.
Previamente se ha demostrado que las terapias genéticas funcionan en otra forma de epilepsia en la que las convulsiones surgen en los lóbulos temporales, pero no se han probado en la displasia cortical focal.
En este caso, los investigadores introdujeron un gen del canal de potasio diseñado llamado EKC en el lóbulo frontal afectado de los ratones epilépticos. Para mayor seguridad, utilizaron un virus que no puede replicarse para portar el gen del canal de potasio.
Antes de administrar el tratamiento, se monitorizó la actividad cerebral de los ratones durante 15 días. A continuación, se inyectó el virus que porta el gen EKC o un virus de control en el área del cerebro afectada. Por último, se monitorizó la actividad cerebral de los ratones durante otros 15 días.
Próximo paso: pacientes
Los investigadores descubrieron que la terapia génica redujo las convulsiones en un promedio del 87% en comparación con el grupo de control, sin afectar la memoria ni el comportamiento del ratón.
«Tras el éxito del estudio en ratones, creemos que el tratamiento es adecuado para la clínica y, teniendo en cuenta el tamaño de la necesidad no cubierta, podría implementarse para miles de niños que actualmente se ven gravemente afectados por convulsiones incontroladas», destaca autor principal, Vincent Magloire.
De hecho, los planes para un primer ensayo clínico en humanos están en marcha y están planificados para los próximos cinco años
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