Una nueva investigación publicada esta semana muestra un comienzo prometedor en el uso de la terapia con células madre para la esclerosis múltiple.
En un pequeño ensayo de Fase I, Los pacientes a los que se les inyectaron células madre directamente en el cerebro parecieron tolerarlo bien y no experimentaron efectos adversos graves. El tratamiento puede tener También detuvo o ralentizó la progresión de sus síntomas, dicen los autores, pero se necesitarán estudios más amplios para confirmar su eficacia.
Es una afección autoinmune causada por el deterioro constante de la vaina de mielina de nuestro sistema nervioso, la capa protectora que rodea las células nerviosas. Personas con EM experimentar varios síntomas neurológicos, incluyendo entumecimiento, debilidad muscular, dolor y dificultad para caminar. Existen diferentes formas de EM, clasificadas según la duración y la progresión de sus síntomas. La mayoría de las personas con EM tienen síntomas que desaparecen y reaparecen al principio, por ejemplo. Pero eventualmente, muchos desarrollan EM secundaria progresiva, que ocurre cuando los síntomas dejan de desaparecer y solo empeoran con el tiempo.
Actualmente, existen varios tratamientos disponibles que pueden reducir la frecuencia de las recaídas de la EM y extender el tiempo que tarda la EM en volverse progresiva. Pero incluso con medicamentos, hasta dos tercios de las personas con síntomas recurrentes desarrollarán EM secundaria dentro de los 25 a 30 años posteriores a su diagnóstico inicial.
Los estudios de laboratorio y en animales han sugerido que las células madre, los llamados componentes básicos que tienen la capacidad de convertirse en muchos tipos diferentes de células, podrían tiene la clave para detener o incluso revertir la progresión de la EM. Y ahora estamos comenzando a ver los primeros ensayos en humanos el potencial de la terapia con células madre.
Esta nueva investigación, publicado Monday in Cell Stem Cell es una colaboración entre científicos de la Universidad de Colorado, la Universidad de Cambridge en el Reino Unido y la Universidad de Milano-Bicocca en Italia. Involucró 15 pacientes de Italia con diagnostico de EM secundaria. Los pacientes recibieron células madre neurales originalmente derivados de un único donante (un feto que murió de aborto involuntario) mediante una inyección directa en el cerebro. Luego fueron observados para un año de tiempo.
Los ensayos de fase I se centran principalmente en la seguridad y tolerabilidad del tratamiento. Y la terapia pareció pasar esta prueba, sin efectos adversos graves. eventos o muertes reportados durante el ensayo. Otros eventos adversos fueron leves, de corta duración, y posiblemente relacionados con los otros medicamentos que las personas estaban tomando para su EM. Es importante destacar que los pacientes tampoco experimentaron progresión de sus síntomas. Y en un subconjunto de pacientes, los investigadores encontraron evidencia de que Una dosis mayor de células madre se relacionó con una reducción más lenta del volumen cerebral, posiblemente una señal de que el tratamiento puede reducir la EM. inflamación relacionada.
Estos hallazgos aún son muy tempranos y muchos tratamientos que parecen funcionar bien en la fase I de la investigación fracasan cuando se prueban en ensayos más extensos. Pero por ahora, los investigadores son cautelosamente optimistas sobre el futuro de la terapia con células madre para la EM. El equipo ya está planeando realizar estudios más amplios, mientras otros científicos están trabajando en sus propios ensayos.
“Reconocemos que nuestro estudio tiene limitaciones: fue solo un estudio pequeño y es posible que haya habido efectos de confusión debido a los medicamentos inmunosupresores”, por ejemplo, pero el hecho de que nuestro tratamiento fuera seguro y que sus efectos duraran más de 12 meses del ensayo significa que podemos pasar a la siguiente etapa de ensayos clínicos”, dijo el autor del estudio e investigador de Cambridge, Stefano Pluchino, en un declaración de la universidad.