Alrededor de tres millones de españoles conviven con alguna de las diferentes enfermedades raras que existen, patologías que en su mayoría (95%) carecen de tratamientos.
En estos casos, la llegada de un medicamento innovador es muchas veces la única esperanza, especialmente cuando la patología es grave.
Los medicamentos huérfanos, destinados a tratar estas enfermedades poco frecuentes, fueron reconocidos en Europa en el año 2000.
Solo el año pasado la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) aprobó 24 fármacos para enfermedades raras, el 41% del total de nuevos principios activos autorizados durante el año.
Sin embargo, en España solo están disponibles el 44% de los medicamentos huérfanos que se aprueban en Europa, según el último informe anual de indicadores de acceso a terapias innovadoras en Europa.
En este contexto, Farmaindustria ha lanzado el documento Propuestas para la mejora del acceso de los pacientes a los medicamentos huérfanos.
Un documento que recoge doce medidas específicas para lograr que los pacientes españoles con enfermedades raras tengan el máximo de oportunidades disponibles para tratarse, en línea con los europeos.
“Los pacientes con enfermedades raras no pueden esperar a tener toda la evidencia para financiar un medicamento que ya tiene una autorización europea con el balance beneficio-riesgo favorable”, afirma la directora del Departamento de Acceso de Farmaindustria, Isabel Pineros.
